L’assaig, liderat pel neuròleg Jaume Kulisevsky, director científic de l’Institut de Recerca Sant Pau i director de la Unitat de Parkinson i Trastorns del Moviment del Servei de Neurologia de l’Hospital, es durà a terme a Sant Pau i, paral·lelament, en tres centres catalans més. L’estudi de Fase IIa de prova de concepte en humans neix amb l’objectiu de determinar l'eficàcia i seguretat del SOM3355 –un fàrmac que actualment es prescriu per a la hipertensió arterial– en 30 pacients amb malaltia de Huntington.

La biofarmacèutica SOM Biotech, que està especialitzada en el reposicionament de fàrmacs per tractar malalties minoritàries del sistema nerviós, ha iniciat la fase clínica d’un innovador tractament per als moviments coreics associats a la malaltia de Huntington: el compost SOM3355, un fàrmac ja conegut que actualment es comercialitza per a la hipertensió arterial. 

La nova activitat terapèutica del medicament va ser descoberta per SOM Biotech mitjançant la seva plataforma computacional basada en algoritmes d’intel·ligència artificial i, després dels prometedors resultats dels assajos preclínics, la biofarmacèutica inicia ara l’estudi de Fase IIa de prova de concepte en humans amb l’objectiu de determinar l'eficàcia i seguretat d’aquest fàrmac en la reducció dels moviments coreics en 30 pacients amb malaltia de Huntington, durant un període de 6 mesos. L’assaig es durà a terme en tres centres més a part de Sant Pau: l’Hospital Clínic de Barcelona, l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital Universitari Vall d'Hebron, sota el lideratge del Dr. Esteban Muñoz, la Dra. Matilde Calopa i el Dr. Josep Gàmez, respectivament.

“Actualment el tractament del trastorn del moviment en la malaltia de Huntington es veu limitat pels efectes secundaris dels fàrmacs emprats. SOM3355 ofereix una alternativa promissòria per millorar les eines disponibles per tractar aquesta patologia. L’assaig clínic que ara comencem té un disseny doble-cec i aleatoritzat que permetrà comprovar objectivament la capacitat del fàrmac per millorar els moviments anormals. La participació de quatre centres del nostre entorn facilitarà el reclutament del número suficient de malalts i garanteix l’objectivitat dels resultats. D’altra banda, aquest estudi demostra la competitivitat i la importància de la col·laboració entres les companyies biocientífiques i els hospitals i centres de recerca del país”, afirma el Dr. Kulisevsky, coordinador de l’assaig.

Una malaltia minoritària i discapacitant
La malaltia de Huntington és un trastorn neurodegeneratiu desencadenat per una alteració genètica (la mutació del gen que codifica la proteïna anomenada huntingtina) que destrueix gradualment les neurones en regions específiques del cervell i comporta una grau disfunció motora, cognitiva i de comportament. És una malaltia hereditària autosòmica dominant: una persona que presenta aquesta mutació té un 50% de probabilitat de transmetre-la a la seva descendència. 

Segons estudis interns de la companyia, la prevalença d’aquesta malaltia és d’entre 6 i 8 per cada 10.000 persones als països occidentals, i la major part dels afectats la desenvolupen entre els 35 i els 55 anys. L’esperança de vida és llarga, entre 15 i 20 anys, durant els quals la malaltia progressa de forma gradual i lenta, generant una gran discapacitat funcional, social i familiar.

“La malaltia de Huntington afecta unes 2.500 persones a Espanya i unes 78.000 al món. No té cap tractament que modifiqui la progressió i els medicaments disponibles són simptomàtics amb efectes secundaris que moltes vegades provoquen que no es puguin fer servir. SOM3355 és un fàrmac segur que s’ha administrat durant molts anys a malalts amb hipertensió i el qual ha estat molt ben valorat per un estudi de mercat dut a terme per Insights in Life Science (ilS)”, afirma el Dr. Raúl Insa, CEO de SOM Biotech.