Un equip d'investigadors científics i clínics de la Xarxa Espanyola d'Investigació sobre anèmia de Fanconi, coordinats per la Divisió de Teràpies Innovadores del CIEMAT, demostra per primera vegada que la teràpia gènica en cèl·lules mare de pacients amb Anèmia de Fanconi és factible. El Dr. Surrallés, director del Servei de Genètica de Sant Pau ha participat en aquesta troballa, que ha estat publicada en la més prestigiosa revista d'Hematologia: BLOOD.

En el seu article, els investigadors demostren que el procediment de correcció gènica basat en la seva pròpia tecnologia permet esmenar la patologia de les cèl·lules mare de la medul·la òssia d'aquests pacients.

La demostració es fonamenta en un protocol de correcció gènica de les cèl·lules mare hematopoètiques dels pacients. Després de la seva mobilització a la sang dels pacients, les cèl·lules mare es van corregir amb vectors virals d'ús clínic, i una molt petita part de les mateixes va ser trasplantada a ratolins immunodeficients, en els quals és possible la generació de cèl·lules sanguínies humanes.

D'aquesta manera els científics han demostrat per primera vegada que a través d'un procediment de teràpia gènica, cèl·lules mare de pacients amb anèmia de Fanconi poden generar en els ratolins trasplantats, cèl·lules sanguínies humanes lliures de malaltia.

Aquestes troballes suposen un gran impuls que reforça la hipòtesi dels investigadors segons la qual la teràpia gènica serà una nova forma de tractar eficaçment a pacients amb anèmia de Fanconi. Així mateix, resulta de particular interès per a les expectatives d’un assaig clínic de teràpia gènica d'aquests pacients, que actualment està marxa a Espanya, i que pròximament s'obrirà en altres països Europeus.

 Més informació

Aquesta troballa ha estat publicada en la més prestigiosa revista d'Hematologia: BLOOD (La versió en línia es pot descarregar de la revista BLOOD: 2017 Aug 11). 

La notícia ha estat destacada, així mateix, pel setmanal "Cell Therapy News" el 21 d'Agost com Top Story per aquest diari.